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这意味着，新AAV进入大脑的水平，远比FDA批准基因治疗中使用的AAV高得多，同时它还到达了大部分重要类型的脑细胞。

新AAV在脑组织中的积累量比AAV9高40—50倍，AAV9正是FDA批准的婴儿脊髓性肌萎缩疗法的一部分。新AAV覆盖了大脑不同区域高达71%的神经元和92%的星形胶质细胞。在小鼠体内递送的GBA1基因(该基因与戈谢病、路易体痴呆和帕金森病有关)拷贝数是AAV9的30倍，且递送到了整个大脑的大部分细胞。

嫩叶草满18点击此进基因疗法有可能治疗一系列严重的遗传性脑部疾病，目前这些疾病无法治愈，治疗选择也很少。但美国食品和药物管理局(FDA)批准的最常用的包装和递送这些治疗药物至靶细胞的载体——腺相关病毒(AAV)无法有效穿过血脑屏障。几十年来，突破血脑屏障成为一项巨大挑战，阻碍了更安全有效的脑部疾病基因疗法的开发。

现在，布罗德研究所团队设计出第一个以人类蛋白质为目标，并到达人源化小鼠大脑的AAV。在治疗由单基因突变引起的神经发育障碍时，这一AAV可能是更好选择。在动物测试中，编码转铁蛋白受体的小鼠基因首先被替换为人类对应基因，研究人员接着将AAV注射到成年小鼠血液中，发现与没有人转铁蛋白受体基因的小鼠相比，其大脑和脊髓中的AAV水平显著升高，这表明该受体正在积极地将AAV运送穿过血脑屏障。

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189****9201：崔永元:\"大小合同\"的确不是范冰冰的我不是在澄清☔来自香格里拉
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572188****8254
崔永元道歉，“4天6000万”与范冰冰无关，那么，这份合同是谁的？☖
2025-07-04 20:19:04 不推荐
180****3359：又是百股破净！历史数据显示，市场底已越来越近☗来自水富
美丽新娘改造env 回复 180****2245：益生股份董事长号召员工增持夫人减持套现1.4亿☘来自澄江
153****5602 回复 137****9610：新华社：中美经贸北京磋商传递的信号☙来自泸水
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701152****1510
检察日报谈明星阴阳合同：税务机关要拔出萝卜带出泥☚
2025-07-05 18:27:54 推荐
峡谷防御英雄回复异星球生存挑战2中文版：解析中美谈判最新成果释放了三个重磅信号☛来自西安
相扑足球赛回复鸭嘴兽的逆袭：范冰冰陷“偷税门”：国税地税齐发声！起底范冰冰资本版图☜来自延安
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77托尼开车运食物
一条微博引发“血案” 3000亿影视股悬了(表)☞
2025-07-04 12:44:43 推荐
朵拉魔法城堡探险：业内人士：确有大小合同调税现象国家严查是好事☟